原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。其主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。

TQB3473片是正大天晴药业集团自主研发的一款选择性脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂。Syk激酶在B细胞活化及巨噬细胞吞噬血小板过程中起关键作用。Syk抑制剂可阻断B细胞受体信号通路，减少自身抗体产生，同时抑制巨噬细胞对血小板的吞噬，从而降低血小板破坏。该药可通过抑制SYK的磷酸化水平，提升ITP患者的血小板水平。

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温馨提示：以下数据仅供参考，与本临床试验招募无关！

2024年11月，国际权威杂志《Blood》发表了新型Syk抑制剂TQB3473治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）的II期临床试验的研究结果。

截至2024年5月28日，共纳入36例患者。研究结果显示，58.3%的患者获得缓解，400mg QD、600mg QD和800mg QD组的缓解率分别为0%、63.0%和66.7%。总体持久反应率为30.6%，其中400mg QD、600mg QD和800mg QD分别为0%、33.3%和33.3%。

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此外，600mg QD组患者血小板计数首次达到≥50×109/L 的中位时间为25天（3-70天）。在原发性应答患者中，89%的就诊者血小板计数维持在≥50×109/L。亚组分析显示，对于既往接受过TPO和TPO-RA治疗的患者，600mg QD组的应答率分别为61.1%和22.2%，持久应答率率分别为58.3%和25.0%。

在安全性方面，所有剂量水平的患者中，75%报告了治疗相关不良事件 (TRAE)，大多数为1-2级。

总的来说，TQB3473在复发/难治性ITP成人患者中耐受性良好。TQB3473 600mg QD在所有预处理ITP亚组中显示出持久的、临床显著的血小板反应。

研究药物：TQB3473片（III期）

登记号：CTR20251074

试验类型：对照试验（VS 安慰剂）

适应症：原发免疫性血小板减少症（ITP）

申办方：正大天晴药业集团股份有限公司

用药周期

TQB3473片的规格：200mg；用法用量：600mg，每日一次，空腹口服给药；用药时程：连续服药24周。

入选标准

1、受试者自愿加入本研究，签署知情同意书（ICF），依从性好。

2、18岁≤年龄≤75岁（以签署知情同意书日期计算）的男性或女性。

3、ECOG评分0-1分。

4、随机前诊断为原发性ITP，且持续≥12个月。

5、随机前3个月内至少3次独立血小板计数（间隔超过3天）的平均值<30×109/L且无>35×109/L；且筛选前4周内无严重出血。

6、既往接受过糖皮质激素治疗且至少1种ITP标准治疗无效或治疗后复发。无效定义为治疗后血小板计数<30×109/L，或血小板计数<基线值2倍，或有出血；复发定义为治疗有效后，血小板计数<30×109/L，或血小板计数<基线值2倍，或有出血。

7、育龄期女性应同意在研究期间和研究治疗结束后6个月内必须采用有效的避孕措施，在研究入组前的7天内血清或尿妊娠试验阴性；男性应同意在研究期间和研究治疗结束后6个月内必须采用有效的避孕措施，详见5.5章节。

排除标准

1、已有证据显示受试者存在ITP的继发病因（例如，未经治疗的幽门螺杆菌感染、白血病、淋巴瘤、自身免疫性疾病病史如系统性红斑狼疮、桥本氏甲状腺炎等）或药物导致（例如抗惊厥药、抗生素、肝素等），或两系及两系以上免疫性血细胞减少如Evans综合征、免疫相关性血细胞减少症等。

2、受试者既往或当前存在骨髓纤维化、骨髓增生异常综合征、再生障碍性贫血、淋巴增殖性疾病或其他恶性血液系统疾病。

3、既往3年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤。以下两种情况可以入组：经单一手术治疗的其他恶性肿瘤，达到连续5年的无疾病生存（DFS）；治愈的子宫颈原位癌、非黑色素瘤的皮肤癌和表浅的膀胱肿瘤 [Ta（非浸润性肿瘤），Tis（原位癌）和T1（肿瘤浸润基膜）]。

4、存在影响静脉采血的疾病，或具有影响口服药物的多种因素（比如无法吞咽、慢性腹泻和肠梗阻等）。

5、既往治疗的不良反应未能恢复至≤CTCAE 1级，非临床显著性和无症状性实验室异常等经研究者判断无安全风险的毒性除外。

6、既往接受过骨髓/造血干细胞移植或重要的实体器官移植者。

7、随机前8周内接种了疫苗，或计划在研究期间进行疫苗接种。

8、随机前4周内接受过重大外科治疗、明显创伤性损伤或预期研究治疗期间需要接受重大的择期手术者（重大手术定义为：国家手术分级目录2022版中3级及以上的手术）。

9、既往有颅内出血或其他重要脏器严重出血（≥CTC AE 3级）病史者，或筛选前6个月内有症状性胃肠道出血（如呕血、黑便等，无症状和体征的“隐血试验阳性”和痔疮除外）病史者。

10、随机前12个月内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外（包括短暂性脑缺血发作）、深静脉血栓及肺栓塞者。

11、ITP相关症状与治疗：1)随机前2周内接受过免疫球蛋白或血小板输注；2)随机前4周内接受过以提升血小板为目的的治疗（包括但不限于糖皮质激素、TPO、TPO-RA、环孢素、中草药等），满足入选标准（8）者除外；3)随机前14周内使用过利妥昔单抗或其他抗-CD20药物；4)随机前12周内接受过切脾治疗。

12、需要长期/持续接受对血小板功能有影响的药物[包括但不限于阿司匹林、氯吡格雷、替格瑞洛、非甾体类抗炎药（NSAIDs）等]或抗凝剂治疗者。

13、已知对研究药物活性成分或辅料过敏者。

14、既往接受过Syk抑制剂治疗。

15、随机前4周内参加且使用过其他临床试验药物者。

16、经研究者的判断，存在严重危害受试者安全或影响受试者完成研究的情况。

研究中心

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发布于：上海市